پروژه های در دست اقدام

  • نام دارو:

قرص کارگلومیک اسید 200 میلی گرم.

کاربرد دارو:

کارگلومیک اسید در درمان هایپرآمونمیا با منشا کمبود اولیه آنزیم ان استیل گلوتامات سنتاز NAGS، اسیدمی ایزووالریک، اسیدمی متیل مالونیک و اسیدمی پروپیونیک بکار می رود.

مکانیسم اثر بخشی:

کارگلومیک اسید به پاک سازی مقدار اضافه امونیم خون کمک می کند. امونیم به طور خاص برای مغز سمی است و در موارد شدید منجر به کاهش هوشیاری و کما می شود. دلایل افزایش آمونیم در خون (هایپرآمونمیا) شامل 1. فقدان آنزیم کبدی ان استیل گلوتامات سنتاز. این بیماران قادر به پاک سازی مواد نیتروژنی حاصل از متابولیسم پروتئین ها نمی باشند و درنتیجه نیاز به درمان دارویی در تمام طول زندگی دارند. 2. اسیدمی (ایزووالریک، متیل مالونیک و پروپیونیک) که باعث افزایش ناگهانی آمونیم در خون می شود.

  • نام دارو:

قرص ایواکفتور150 میلی گرم

کاربرد دارو:

ایواکفتور به تنهایی یا همراه با داروهایی نظیر تزاکفتور و الکساکفتور برای درمان بیماری سیستیک فیبروز (Cystic fibrosis) بکار می رود.

مکانیسم اثر بخشی:

پروتیئن CFTR در واقع کانلی در سطح سلولهای اپیتلیال می باشد که در ارگان های مختلف بدن وجود دارد. این کانال اجازه حرکت ذراتی مانند کلرید را به داخل و خارج سلول می دهد. به علت جهش در CFTR، حرکت کلرید در مبتلایان به سیستیک فیبروز کاهش می یابد. ایواکفتور کمک می کند تا پروتیئن های غیر طبیعی مشخصی در CFTR بیشتر باز شوند بنابراین انتقال کلرید به داخل و خارج سلول بهبود پیدا می کند.

  • نام دارو:

قرص ماسیتنتان 10 میلی گرم

کاربرد دارو:

ماسیتنتان به تنهایی یا همراه با داروهای دیگر در بزرگسالان برای درمان طولانی مدت فشار بالای سرخرگ ریه یا PAH (Pulmonary Arterial hypertension) به کار می رود.